近日，《新英格蘭醫(yī)學》雜志等權威期刊發(fā)布的一篇論文顯示，一名42歲的瑞典男子成為全球首例成功利用基因編輯技術治愈1型糖尿病的患者。據(jù)報道，他所使用的移植細胞來自健康者的捐贈，治療花費在10萬美元左右。
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這名男子的身份信息對公眾保密。據(jù)悉，他5歲時就確診1型糖尿病，此前每天需要注射胰島素。如今在治療完全成功后，他的體內(nèi)重建了生產(chǎn)胰島素的機制，不再需要注射或服用任何藥物。主治醫(yī)生表示，“他終于可以毫無負擔地享受糖分了。”
1型糖尿病是一種慢性疾病，影響胰腺中分泌胰島素的胰島細胞，使得患者體內(nèi)無法產(chǎn)生（或者只能生產(chǎn)極少量）的胰島素，使得血糖水平不能得到有效控制。僅僅在美國，就有大約160萬人確診1型糖尿病，有3200萬人確診2型糖尿病。在全球范圍內(nèi)，1型糖尿病確診人數(shù)則超過950萬。
為了攻克1型糖尿病，瑞典和美國的科學家團隊聯(lián)手進行了基因編輯技術的試驗。一般來說，醫(yī)生需要向1型糖尿病人的體內(nèi)移植健康的胰島細胞，但外來細胞的到來會使得人體免疫系統(tǒng)產(chǎn)生極其強烈的排異反應。因此科學家試驗采用基因編輯技術，降低排異反應的烈度。
這一實驗最初見效的案例發(fā)生在30歲的美國女子馬萊納·戈爾德身上。戈爾德也是5歲時確診1型糖尿病，而在接受治療的四周后，她就無需再注射胰島素。美中不足的是，戈爾德仍然需要服用藥物，抑制體內(nèi)的排異反應，而且她接受的細胞來自一名已故人士的遺體，并非來自健康的捐贈者。
▲戈爾德接受注射治療
這名42歲的瑞典男子和戈爾德一樣，接受了類似的前臂注射。不過，醫(yī)生是將被基因編輯過的來自健康捐贈者的胰島細胞注入他的體內(nèi)。研究人員使用基因編輯技術對捐贈者細胞的遺傳密碼進行了三處修改，以使它們不太可能產(chǎn)生免疫系統(tǒng)排異反應。
報告顯示，這名男子在接受治療后，見效速度沒有戈爾德快，接受注射后三個月，他體內(nèi)依然產(chǎn)生一定強度的排異反應。令科學家們感到驚喜的是，這名男子最終實現(xiàn)了痊愈，擺脫了對任何藥物的依賴。
紅星新聞記者 鄭直
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